综述重点介绍了 AL 淀粉样治疗的进展和未来需求

AL(免疫球蛋白轻链)淀粉样是一种罕见的疾病，常常导致进行性器官功能障碍、器官衰竭并最终亡。

骨髓中的克隆浆细胞会分泌游离轻链进入血液循环。这些轻链是免疫球蛋白(也称为抗体)的一部分。但在这种疾病中，轻链会错误折叠并聚集成淀粉样纤维，沉积在器官和组织中。

在 AL淀粉样“系统性轻链淀粉样”的评论文章中，Chobanian & Avedisian 医学院和波士顿医学中心淀粉样中心主任 Vaishali Sanchorawala 医学博士重点介绍了对发病机制、临床综合征、风险分层和治疗进展的理解的最新进展，并展望了治疗和研究方面未来的努力和需求。

Sanchorawala 在她的评论中写道：“系统性免疫球蛋白轻链 (AL) 淀粉样患者的治疗经历了变革性的变化，导致过去四十年来患者的治疗效果显著、稳步提高。总体生存率已大大提高，但仍有许多未得到满足的需求。”

Sanchorawala 表示：“决定生存的最重要因素之一是心脏受累的严重程度。”70% 至 80% 的 AL 淀粉样患者心脏受累，心脏问题是导致亡的主要原因，但肾脏、肝脏、周围神经系统和自主神经系统等其他主要器官也可能受到这种疾病的影响。

治疗方法包括针对克隆浆细胞、阻止轻链产生的治疗方法，以及针对加速从器官中清除淀粉样蛋白沉积物的抗纤维原单克隆抗体的新研究。