导读 帕金森病 (PD) 以及许多其他神经退行性疾病都表明，一种名为 α-突触核蛋白 (aSyn) 的蛋白质的异常聚集与神经元亡之间存在联系。...
帕金森病 (PD) 以及许多其他神经退行性疾病都表明，一种名为 α-突触核蛋白 (aSyn) 的蛋白质的异常聚集与神经元亡之间存在联系。这些聚集物根据其亚细胞定位被称为路易氏体和路易氏神经突，它们可以通过不断导致正常的内源性 aSyn 错误折叠而扩散。
这种聚集过程的复杂性对疾病管理提出了重大挑战。现在，日本科学家的一项有希望的研究表明，在开发有效的 PD 治疗策略方面可能取得突破。
在2024年5月14日发表在Acta Neuropathologica Communications杂志上的一项研究中，东京医科牙科大学(TMDU)的一个研究小组探索了使用反义寡核苷酸(ASO)降低aSyn的表达并改善PD小鼠模型中的症状。
ASO 是一种可以设计用于诱导靶标 mRNA 特异性降解的化合物，从而降低其相应蛋白质的水平。尽管它们不是唯一可以控制 aSyn 表达的药物，但 ASO 比其他方法具有关键优势，正如主要作者 Tetsuya Nagata 教授解释的那样，“目前，针对 aSyn 的抗体药物和疫苗正在开发中，用于治疗与 aSyn 相关的变，但它们的效果可能无法阻止疾病在细胞内进展。