导读 一个国际研究小组确定了新的药物靶点，这些靶点可能对患有不同形式视网膜色素和其他遗传性视网膜疾病的患者有益。他们利用先进的蛋白质组学...
一个国际研究小组确定了新的药物靶点，这些靶点可能对患有不同形式视网膜色素和其他遗传性视网膜疾病的患者有益。他们利用先进的蛋白质组学技术，揭示了视网膜色素疾病模型中共同的关键通路。
这项研究代表了对蛋白质组在不同视网膜营养不良症中如何变化的理解取得了重大进展。这项研究发表在《分子与细胞蛋白质组学》上，由东芬兰大学 (UEF)、加州大学欧文分校和渥太华大学的研究人员进行。
视网膜色素 (RP) 是一组导致视力逐渐丧失的遗传性疾病，由于其遗传多样性，长期以来一直是治疗难题。然而，由 UEF 研究人员领导的新研究表明，无论潜在的突变如何，都可以实现疾病修饰治疗，使患有所有形式疾病的患者受益。
研究人员证明，在不同形式的 RP 中，初始杆状细胞的下游发生了共同的病理过程，这为广谱治疗干预开辟了可能性。
这项跨机构、多方法的研究对视网膜蛋白进行了全面的分析，将三种遗传性视网膜的小鼠模型与健康的野生型小鼠进行了比较。
该研究的资深作者 Henri Leinonen 博士说：“我们的数据有助于开发不依赖于特定基因突变的新治疗策略，可能为数百万受视网膜退行性疾病影响的患者带来希望。”
“我们确定了可以针对性地缓解视网膜退化进展的关键视网膜蛋白质和通路，”该研究的第一作者、东芬兰大学药学院莱诺宁视网膜实验室的博士后研究员 Ahmed Montaser 博士继续说道。