导读 改变或阻止大脑中缺陷基因表达的能力可以成为治疗神经退行性疾病的强效疗法。然而，活体大脑的分子基础仍然在很大程度上难以理解，这阻碍了...
改变或阻止大脑中缺陷基因表达的能力可以成为治疗神经退行性疾病的强效疗法。然而，活体大脑的分子基础仍然在很大程度上难以理解，这阻碍了这种有希望的疗法的进展。
目前探测大脑的可用方法还不能完全胜任这项任务。记录来自多个基因的分子信息的最有效方法是活检 — — 这是一种侵入性、高风险的程序。
今天发表在《科学进展》上的一项研究介绍了赖斯大学生物工程师 Jerzy Szablowski 实验室开发的新技术，该技术可能会改变大脑基因治疗的格局。这种新的非侵入性工具被称为“通过超声波恢复标记物”(REMIS)，可以测量特定大脑区域中基因治疗或内源基因的表达。
“我们测量基因表达的能力有限，这对基因治疗的未来有着重大影响，”Szablowski 说。“例如，在大多数情况下，不可能非侵入性地确认基因治疗是否已成功到达大脑、停留多长时间以及哪些大脑区域受到影响。我们的研究表明，使用相对简单的超声程序可以测量特定大脑区域的基因表达和基因治疗传递。”
REMIS 建立在Szablowski 及其合作者之前的研究基础之上，他们专注于研究被称为释放活性标记 (RMA) 的工程分子。借助 RMA 平台，研究人员将一种合成的基因表达报告基因引入大脑，进而产生一种可以从大脑进入血液的蛋白质，这种蛋白质可以很容易地从血液中取出，并通过灵敏度极高的血液测试进行测量：只需在血液中 12 个神经元中就能可靠地检测到 RMA 的表达。