罕见胎儿血液病药物试验显示微创治疗方法有望成功

2024-08-08 10:11:33
导读 一种可能改变罕见血液病标准治疗方法的新型试验药物的数据表明,它有可能延迟或预防贫血症,以及对患这种疾病高风险的婴儿进行宫内输血的需...

一种可能改变罕见血液病标准治疗方法的新型试验药物的数据表明,它有可能延迟或预防贫血症,以及对患这种疾病高风险的婴儿进行宫内输血的需求,这种疾病被称为胎儿和新生儿溶血病 (HDFN)。尼泊卡利单抗药物的 2 期临床试验结果今天发表在《新英格兰医学杂志》上。

HDFN 是一种严重的疾病,母亲和胎儿的血型不匹配,可能导致婴儿出现危及生命的贫血。目前治疗 HDFN 的标准是怀孕期间平均进行四次超声引导宫内输血。输血并发症包括胎儿亡、胎膜早破和早产。

母胎医学专家、首席研究员 Kenneth Moise Jr. 医学博士说:“如果进一步的研究支持使用尼泊卡利单抗治疗 HDFN,那么将使孕妇在治疗这些胎儿时更加安全、更加容易。”Moise 是德克萨斯大学奥斯汀分校戴尔医学院妇女健康系的教授,也是综合胎儿护理中心的联合主任,该中心是戴尔儿童医疗中心和 UT Health Austin 之间的临床合作伙伴关系,是戴尔医学院的临床实践。

这项名为 UNITY 的研究跟踪了 13 名孕妇,她们在之前的怀孕期间因 HDFN 而经历了胎儿流产或需要早期宫内输血。DNA 测试表明她们现在的胎儿也面临患上 HDFN 的高风险。参与者在怀孕期间接受了静脉注射尼泊卡利单抗,时间为妊娠 14 至 35 周。

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